5月19日,美国生物技术公司Prime Medicine宣布,先导编辑技术首次用于治疗人类患者。这代表了基因编辑领域的重大突破,意味着首批临床数据支持这一技术的安全性和有效性。
此次开发的先导编辑疗法PM359旨在纠正导致慢性肉芽肿病的基因突变。慢性肉芽肿病是一种危险的疾病,会使包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞失去功能。
一名患有慢性肉芽肿病的18岁少年通过静脉输注接受了一次剂量的PM359治疗。Ⅰ期和Ⅱ期临床研究数据显示,PM359耐受性良好,植入迅速,治疗一个月后,患者未出现任何严重副作用。
治疗第15天时,患者58%的中性粒细胞完全恢复了NADPH氧化酶活性;第30天时,66%的中性粒细胞完全恢复了NADPH氧化酶活性,超过了预期的20%的临床获益最低阈值,这足以显著增强该患者的免疫系统。
此外,该患者在接受清髓性预处理后,自体移植的造血干细胞迅速植入。第14天确认中性粒细胞植入,第19天确认血小板植入。值得注意的是,这一速度几乎是已获批基因编辑技术的两倍(在这些相同指标下,已获批基因编辑技术的中位植入时间分别为第27天和第35天)。
英国《自然》杂志网站同日对此成果进行了报道,但相关研究论文尚未在同行评审期刊上发表。报道称,与CRISPR—Cas9和碱基编辑相比,先导编辑更具通用性和可预测性,能够以可编程的方式重写、嵌入或删除DNA片段。慢性肉芽肿病是一种非常适合进行先导编辑技术的疾病,因为其最常见的基因突变类型可以通过在DNA序列中嵌入两个缺失的碱基来纠正,这是CRISPR—Cas9和碱基编辑都无法做到的。
先导编辑PM359疗法的方案包括取出患者的血液干细胞,对其进行编辑,然后再将其重新注入患者体内。这一过程增加了治疗成本和复杂性,因为每位接受治疗的患者在接受被编辑的细胞之前,都必须接受严格的化疗方案,杀死一切残留的原始干细胞,为编辑后的干细胞腾出空间。
5月19日,美国生物技术公司Prime Medicine宣布,先导编辑技术首次用于治疗人类患者。这代表了基因编辑领域的重大突破,意味着首批临床数据支持这一技术的安全性和有效性。
此次开发的先导编辑疗法PM359旨在纠正导致慢性肉芽肿病的基因突变。慢性肉芽肿病是一种危险的疾病,会使包括中性粒细胞在内的多种免疫细胞失去功能。
一名患有慢性肉芽肿病的18岁少年通过静脉输注接受了一次剂量的PM359治疗。Ⅰ期和Ⅱ期临床研究数据显示,PM359耐受性良好,植入迅速,治疗一个月后,患者未出现任何严重副作用。
治疗第15天时,患者58%的中性粒细胞完全恢复了NADPH氧化酶活性;第30天时,66%的中性粒细胞完全恢复了NADPH氧化酶活性,超过了预期的20%的临床获益最低阈值,这足以显著增强该患者的免疫系统。
此外,该患者在接受清髓性预处理后,自体移植的造血干细胞迅速植入。第14天确认中性粒细胞植入,第19天确认血小板植入。值得注意的是,这一速度几乎是已获批基因编辑技术的两倍(在这些相同指标下,已获批基因编辑技术的中位植入时间分别为第27天和第35天)。
英国《自然》杂志网站同日对此成果进行了报道,但相关研究论文尚未在同行评审期刊上发表。报道称,与CRISPR—Cas9和碱基编辑相比,先导编辑更具通用性和可预测性,能够以可编程的方式重写、嵌入或删除DNA片段。慢性肉芽肿病是一种非常适合进行先导编辑技术的疾病,因为其最常见的基因突变类型可以通过在DNA序列中嵌入两个缺失的碱基来纠正,这是CRISPR—Cas9和碱基编辑都无法做到的。
先导编辑PM359疗法的方案包括取出患者的血液干细胞,对其进行编辑,然后再将其重新注入患者体内。这一过程增加了治疗成本和复杂性,因为每位接受治疗的患者在接受被编辑的细胞之前,都必须接受严格的化疗方案,杀死一切残留的原始干细胞,为编辑后的干细胞腾出空间。
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